作為時下生物醫藥產業的熱點，小核酸藥物的研發一直備受業界關注。經過數十年的道超發展，小核酸藥物的车C创新藥物設計和遞送技術日漸成熟，曆經概念驗證到人體驗證，联领袖联盟適應症從罕見病逐步拓展到常見病。合发核酸

在國內，核酸製藥產業在“第三次製藥革命”的中国高歌下踏浪厚積，用“中國速度”迅速進行了上下遊原輔料、小核研發/生產工藝、酸产化學修飾、否弯凡遞送技術等領域的道超積累，進入2024年，车C创新接連幾筆大額的小核酸藥物出海更是給行業增添了信心。但與此同時，整個行業必須解決的遞送、轉化及產品的商業化、出海等難題依然存在。

近日，全球生命科學領域的先行者Cytiva（思拓凡）主辦的非“凡”小核酸創新論壇在蘇州舉辦。國內小核酸藥物的企業家、投資人與Cytiva基因藥物專家齊聚論壇，從市場趨勢、機遇與挑戰、藥物出海等多維度進行了交流，共話合作，攜手賦能小核酸產業生態優化和升級。論壇期間，“非凡小核酸創新領袖聯盟”正式宣布成立，將為深化小核酸領域創新、構架產業生態融合而努力。

6月12-13日，非“凡”小核酸創新論壇在蘇州舉行

非凡小核酸創新領袖聯盟成立

中國小核酸行業的機遇

“今年發生在中國藥企兩筆重大的BD表明，一是可能小核酸產業已經開始進入了相對成熟的時期，另一方麵中國Biotech所做的工作越來越多地得到了國際上的認可，”在瑞博生物高級副總經理、CSO高山看來，當下，本土的小核酸領域已經處在爆發前夕。

除了兩筆矚目的BD項目之外，中國小核酸市場也已經具備了原始創新能力及廣闊的病人市場，思合基因創始人&CEO王海盛認為，小核酸藥物的突圍要打開思路，突破隻追求“科學性”的框架，“藥物發現很多時候並不是解決一個單獨的科學問題，更多的實際上是在應用層麵去滿足未滿足的臨床需求。”中美瑞康首席戰略官謝文凱表示，“國內患者群體基數較大，未來有一定的發展空間。”

“中國小核酸企業要想在激烈的競爭中生存下來，答案一定是差異化！“兆維科技創始人/董事長江偉表示。

中國小核酸行業的挑戰

在諸多的機遇麵前，中國的小核酸市場依然麵臨著許多的挑戰。

Cytiva中國基因藥物事業部總經理袁銘表示：“小核酸作為全球的新賽道，我們在與整個產業溝通的過程中，發現不僅在中國，全球的從業者們同樣存在很多痛點。比如說經驗的缺乏，作為全新的賽道，在放大、生產質量控製以及將來的成藥性上，都麵臨很多技術以及商業化方麵的經驗挑戰；其次，作為新興賽道，通常會有非常明顯的人才的匱乏。這種匱乏不僅體現在研發、技術層麵，也體現在商業化等層麵。”

Cytiva中國基因藥物事業部總經理袁銘

銳正基因共同創始人陶佳林表示：“國內外CXO包括質量/交付速度等在內的整體服務水平已經比較成熟，但對於比較新興的CGT行業來說，可能仍會存在對於法律法規跟進速度比較慢的問題。

創新聯盟促進小核酸行業交流與發展

談及創立小核酸創新領袖聯盟的初心時，Cytiva中國高級市場總監陸弢表示：“在麵對這些挑戰的時候，Cytiva作為深耕小核酸領域四十年的生物醫藥供應商，我們倡議成立‘非凡小核酸創新領袖聯盟’這一組織，作為聯盟的發起方和聯盟的成員之一，我們承擔著行業發展的一份責任，我們希望能夠搭建一個專業的可持續的洞見和經驗交流互鑒的平台，促進整個小核酸生態鏈更好的發展”。

Cytiva中國高級市場總監陸弢

Cytiva中國基因藥物事業部總經理袁銘補充說：“作為小核酸領域的先行者，Cytiva在小核酸領域積累了大量的經驗和技術儲備。在此基礎之上，中國團隊將通過更多的本土化創新，賦能中國的小核酸企業，加速小核酸藥物的研發和商業化進程。‘非凡小核酸創新領袖聯盟’的成立是行業合作的力證，未來將為深化小核酸領域創新、構架產業生態融合積極努力。”